中国北京，2020年12月21日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）宣布，其 CAN106-用于治疗补体失调性疾病的在研新药I期临床试验申请获得新加坡卫生科学局（HSA）批准。CAN106是一种靶向补体系统中C5的重组人源化单克隆抗体。第一个适应症是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（简称PNH），一种由于补体系统失调，破坏红细胞的致命疾病。北海康成是一家新药创制公司，致力于开发和商业化罕见病药物和靶向肿瘤特药。

CAN106 尚在开发中，用于治疗与补体失调相关的多种遗传疾病。补体系统是免疫系统的一部分，说明抗体和吞噬细胞清除微生物和受损细胞。组成补体系统的蛋白质失调会导致一些罕见疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），这是一种致命的罕见疾病。北海康成拥有CAN106在全球范围内研究，开发，制造和商业化的专有权利。北海康成与药明生物（2269.HK）达成罕见病疗法开发的战略伙伴关系，正和药明生物一起合作开发 CAN106。药明生物是一家全球性公司，拥有领先的开放式生物技术平台。 

“这是我们与药明生物合作的罕见病项目中获得的首个在研新药临床试验批准，堪称北海康成的又一个重要里程碑，”北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士指出。  “CAN106是北海康成第一个进入临床阶段的全球专有资产，我们要努力开发这一潜在的领先疗法，使其能够服务于国内外罕见病患者。”

“祝贺北海康成实现CAN106临床试验获批这一伟大里程碑。”药明生物首席执行官陈智胜博士说，“我们很荣幸通过药明生物的集成技术平台，授权像北海康成这样的创新型合作伙伴。祝愿该项目在临床取得巨大成功，造福全世界的患者。”

关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PHN）属于致命性罕见疾病的范畴，通常在补体系统（免疫系统的一部分）失调的情况下发生。这一患病过程会导致患者出现红细胞破坏，进而严重贫血，最终死亡。PHN是一种后天性疾病，因此可以在任何年龄、任何性别和任何种族中发生，女性、30多岁和40多岁的人似乎发病率略高，该病会伴随患者终生。西方国家PNH的发病率为每年1-2/100万，根据2019年版《中国罕见病诊疗指南》，在亚洲，这一比率约为每年百万分之十。目前，PNH仅有的治疗方案包括同种异体骨髓移植和单克隆抗体，其中单克隆抗体包括依库珠单抗（eculizumab）和（ravulizumab）。虽然依库珠在国内已获批上市，但因价格昂贵，病人仍无法可及。

关于北海康成制药 

北海康成是一家新药创制公司，致力于开发和商业化罕见病药物和靶向肿瘤特药，来满足医疗需求缺口。

北海康成与药明生物建立了全球合作伙伴关系，共同开发和商业化治疗罕见遗传病的专利疗法。作为中国罕见病领域公认的领跑者，北海康成还与韩国GC Pharma签署了用酶替代疗法来治疗亨特综合征的药物Hunterase^®的大中华区独占许可协议。Hunterase^®（艾度硫酸酯酶β，已于2020年9月在中国获批），现已在11个国家上市。北海康成还与麻省大学医学院的霍莉基因治疗中心（Horae Gene Therapy Center）签订了合作协议，研究开发治疗罕见遗传病的基因疗法。在肿瘤领域，北海康成已与Puma Biotechnology签署了NERLYNX®（奈拉替尼，已于2020年4月在中国获批）在大中华区进行开发和商业化的独占许可协议；以及其他几款创新候选药物的独占许可协议。 

如需更多关于北海康成的信息，请访问网站: www.canbridgepharma.com   

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