中國蘇州，2025年12月7日——北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼「1228.HK」），是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣布國內首個本土自主研發生產的酶替代一類創新藥戈芮寧^®成功納入我國第一版「商保創新藥目錄」，該目錄於2026年1月1日起正式實施。

國家醫保局此前公示顯示，2025醫保談判中，有121個品種申報了商保創新藥目錄，但最終只有18家創新藥企業的19個藥品成功納入涉及腫瘤，罕見病，慢性等治療領域，其中包括9個一類新藥。

戈芮寧於今年5月13日獲批上市，是國內首個本土自主研發生產適用於12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代療法，也是我國首個通過生物製品分段生產檢查的創新生物藥。7月2日，戈芮寧在上海交通大學醫學院附屬新華醫院開出首方，標誌著該藥物正式進入臨床應用，未來將大大提升國內患者用藥可及。 

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：「我們很高興看到戈芮寧成功納入我國第一版『商保創新藥目錄』，讓更多國內患者用上和國際接軌的本土化創新藥。這不僅體現了國家藥監和醫保部門對於罕見病創新藥的認可，對戈謝病患者迫切醫療需求的關註，也反映了戈芮寧在填補我國酶替代領域空白具備的迫切性和重要地位。

此次商保創新藥目錄聚焦創新程度高但暫未納入基本醫保目錄的藥品，戈芮寧作為新質生產力的典型案例成功入選後，廣大戈謝病患者將用得上、用得起安全有效的國產酶替代藥物，獲得更廣泛有效的治療保障。在醫保賦能醫藥行業高質量發展的推進下，北海康成將持續深耕罕見病藥物的本土化研發生產、上市和可及，為中國患者帶來更多的創新治療方案。」

關於戈芮寧^®(註射用維拉苷酶β)

戈芮寧（註射用維拉苷酶β）是國內首個本土自主研發並進入臨床應用的用於治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法。大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。維拉苷酶β通過靜脈輸註特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

維拉苷酶β的關鍵性臨床試驗於2024年8月取得積極頂線數據，是一項隨機、雙盲、劑量比較研究，旨在評估靜脈滴註維拉苷酶β每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動力學，並設有開放標簽的擴展期。結果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達到了其主要療效終點，即治療9個月後受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。該研究方案主要終點的設定已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)認可。

關於戈謝病(GO)

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位於1q22號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助於分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統癥狀。30年以來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。目前，戈謝病已被納入國家「第一批罕見病目錄」。